Os peritos da área pré-clínica têm a responsabilidade de avaliar efeitos potenciais e, principalmente, riscos para:
- o ser humano a receber o medicamento no regime posológico e via de administração propostos,
- o meio ambiente,
com base em estudos em animais e testes in vitro e, ainda, no caso da avaliação de risco ambiental, em estimativa das concentrações ambientais derivadas do uso proposto para o medicamento.
Os estudos pré-clínicos para avaliação de efeitos potenciais e riscos para o ser humano podem ser divididos em três grandes grupos: os farmacológicos, farmacocinéticos e toxicológicos.
Os estudos farmacológicos fornecem as primeiras informações sobre o potencial terapêutico do medicamento e o seu modo de ação, bem como sobre possíveis efeitos secundários, efeitos adversos sobre os sistemas vitais, como o sistema nervoso central cardiovascular e respiratório, e interações com outros medicamentos em termos de ação farmacológica.
Com os estudos de farmacocinética obtemos informação sobre a absorção, distribuição, metabolismo, excreção, inibição ou indução enzimática, e interações em termos de farmacocinética com outros medicamentos.
Os estudos toxicológicos incluem estudos para avaliação de toxicidade geral (aguda a crónica), mutagenicidade, carcinogenicidade, toxicidade sobre a função reprodutora e risco de desenvolvimento de malformações fetais, entre outros.
Face aos dados clínicos (em seres humanos), o peso da evidência pré-clínica de eficácia e segurança para o ser humano vai progressivamente diminuindo ao longo do desenvolvimento clínico do medicamento. Assim, a função dos dados pré-clínicos é essencialmente a de antecipar riscos (quando a experiência clínica é nula ou limitada) e a de complementar a informação obtida na clínica.
A avaliação do risco ambiental do medicamento envolve, numa primeira fase, a estimativa da concentração da respetiva substância ativa e seus excipientes no ambiente e, consoante os resultados desta primeira abordagem, a avaliação do seu destino e efeitos no sistema trófico.
Na avaliação pré-clínica seguem-se as normas orientadoras adotadas pelo CHMP (Non-clinical guidelines) e ICH (ICH: Safety) que podem ser consultadas no site da EMA (Scientific guidelines).