Avaliação terapêutica e económica

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O procedimento comum de Comparticipação e Avaliação Prévia Hospitalar (APH) de medicamentos encontra-se regulamentado na Portaria 195-A/2015, de 30 de junho.

O titular de uma Autorização de Introdução no Mercado (AIM), ou seu representante legal, pode requerer a comparticipação ou APH para um medicamento do qual é detentor, submetendo o respetivo pedido online através do Sistema de Informação para a Avaliação das Tecnologias de Saúde (SIATS). 

 

Comissão de Avaliação de Tecnologias de Saúde (CATS)

A avaliação farmacoterapêutica e farmacoeconómica dos processos de comparticipação e APH é gerida pela Direção de Avaliação de Tecnologias de Saúde (DATS) em articulação com a Comissão de Avaliação de Tecnologias de Saúde (CATS).

 

Submissão do pedido de financiamento

Os pedidos de financiamento público devem ser submetidos na plataforma SIATS pelo titular da AIM ou o seu representante legal. Na submissão deverá ser clara a indicação terapêutica aprovada para a qual é solicitado o financiamento. Consultar Manual SIATS.

O pedido é validado, podendo haver lugar a pedido de elementos nesta fase. O pedido prossegue com a sua avaliação, após ter sido considerado válido.

 

Proposta inicial de avaliação

Previamente à análise da evidência submetida é elaborada, pela Comissão de Avaliação de Tecnologias de Saúde (CATS), uma proposta inicial de avaliação, a qual permite estabelecer os pressupostos da avaliação, nomeadamente a população, comparador, intervenção e medidas de avaliação. Consultar Metodologia para Avaliação Farmacoterapêutica da CATS.

A submissão da evidência que suporta o pedido de financiamento pelo titular da AIM ou o seu representante legal poderá ser efetuado após estabelecimento da proposta inicial de avaliação. É nesta fase que o requerente deve submeter toda a documentação clínica a avaliar no âmbito de cada processo.

 

Submissão após parecer positivo CHMP

Com o objetivo de agilizar o acesso a novos medicamentos ou indicações terapêuticas, os requerentes podem dar início ao respetivo pedido de financiamento imediatamente após opinião positiva do CHMP (Comité para Medicamentos de Uso Humano da Agência Europeia do Medicamento), solicitando a definição da proposta inicial de avaliação, através do envio do respetivo formulário devidamente preenchido para o endereço dats@infarmed.pt. Consultar Circular Informativa n.º 064/CD/100.20.200, de 27/03/2019.

A definição da proposta inicial de avaliação deverá ser solicitada no âmbito da indicação terapêutica definida no parecer positivo do CHMP.

Após definição da proposta inicial de avaliação, o pedido de financiamento deverá ser formalmente submetido via SIATS, aquando da concessão da AIM para o medicamento na indicação em avaliação. Sem esta submissão, o pedido não será avaliado.

 

Avaliação farmacoterapêutica

A evidência submetida e que suporta o pedido de financiamento é avaliado por um Grupo de Avaliação da Evidência, constituído por peritos da CATS. A Comissão Executiva da CATS sufraga a avaliação efetuada e elabora uma Recomendação com as conclusões da avaliação farmacoterapêutica. Esta recomendação é comunicada ao requerente do pedido de financiamento, com possibilidade de contraditório.

A avaliação tem como base a Metodologia para Avaliação Farmacoterapêutica da CATS, sendo que a avaliação da qualidade da evidência é feita por cada medida de avaliação previamente estabelecida, de acordo com a Metodologia GRADE.

 

Avaliação farmacoeconómica

Para situações em que existe demonstração técnico-científica da inovação terapêutica ou da sua equivalência terapêutica para as indicações reclamadas, o pedido de financiamento é objeto de avaliação económica.

O Requerente pode apresentar um Estudo de Avaliação Económica se, no âmbito da avaliação farmacoterapêutica, tiver sido reconhecido valor terapêutico acrescentado em relação ao tratamento comparador. Consulte as Orientações Metodológicas para Estudos de Avaliação Económica de Medicamentos. O Estudo de Avaliação Económica é avaliado por perito da CATS, sendo que a Comissão Executiva da CATS sufraga a avaliação efetuada, elaborando uma Recomendação com as conclusões da avaliação farmacoeconómica.

A vantagem económica decorrente de uma análise de minimização de custos ou de uma análise comparativa de preços, a aplicar aquando da demonstração de equivalência terapêutica para as indicações reclamadas, é efetuada por redução de preço em relação à alternativa, nos casos que se verifique uma nova forma farmacêutica, nova dosagem ou dimensão de embalagem significativamente diferente de uma embalagem de medicamentos já comparticipados com igual composição qualitativa; ou redução de preço, no mínimo em 10% em relação à alternativa não genérica, nos casos em que se trata de um novo medicamento, com composição qualitativa idêntica à de outros medicamentos já comercializados e comparticipados, em idêntica forma farmacêutica, dosagem, e embalagem de dimensão similar.

 

Negociação

Em sede de negociação entre o Infarmed e o titular da AIM ou o seu representante legal, está prevista a celebração de contratos, os quais definem as condições de utilização e as indicações terapêuticas para as quais o medicamento pode ser utilizado.
 

Decisão

A decisão sobre os pedidos de financiamento é devidamente comunicada aos interessados e publicada, através de um Relatório Público que resume as principais conclusões da avaliação.

Em caso de indeferimento inicial do pedido de financiamento, o arquivamento do processo não é considerado aceitável em sede de audiência prévia.

 

 

O Estado pode comparticipar a aquisição dos medicamentos prescritos aos beneficiários do SNS e de outros subsistemas públicos de saúde. O pedido de comparticipação requer a aprovação do preço de venda ao público (PVP) para o medicamento, sendo a comparticipação estabelecida ponderando diversos fatores, nomeadamente características dos doentes, alternativa(s) terapêutica(s) disponível(eis) para a(s) indicação(ões) em causa, prevalência de determinadas doenças bem como objetivos de saúde pública.
 

Regimes de comparticipação

Atualmente a comparticipação do Estado no preço dos medicamentos é fixa e baseada na classificação farmacoterapêutica (CFT). Os grupos e subgrupos farmacoterapêuticos de medicamentos que podem ser objeto de comparticipação e os respetivos escalões de comparticipação encontram-se definidos na Portaria 195-D/2015, de 30 de junho
 

Regime geral

No regime geral de comparticipação, o Estado paga uma percentagem do preço dos medicamentos, conforme os escalões abaixo indicados, de acordo com a sua classificação farmacoterapêutica. Os grupos e subgrupos que podem ser objeto de comparticipação e respetivo escalão encontram-se definidos na Portaria nº195-D/2015:

  • Escalão A: 90 %
  • Escalão B: 69 %
  • Escalão C: 37 %
  • Escalão D: 15 %

 

Regime especial

Existem alguns regimes excecionais para os casos em que socialmente se considera deverem ser atendidos outros critérios para calcular a comparticipação. Aplicam-se geralmente a situações específicas que abrangem determinadas patologias ou grupos de doentes.

A inclusão de um medicamento num regime especial depende, numa primeira instância, de requerimento do respetivo titular de AIM, e de decisão específica do Governo para a criação de determinado regime especial.

Os medicamentos abrangidos por um regime especial podem ser dispensados em farmácia hospitalar ou em farmácia comunitária.
 

Medicamentos genéricos

Para determinação da comparticipação de medicamentos genéricos para os quais já existem outros medicamentos genéricos autorizados, comparticipados e comercializados aplica-se o Sistema de Preços de Referência.
 

Dimensionamento

Tendo em vista a racionalidade na utilização dos medicamentos, a quantidade de medicamento disponível em cada embalagem deve ser adequado às necessidades terapêuticas da maioria dos doentes. 

Desta forma a comparticipação pode ser condicionada à melhor adequação da dimensão da embalagem autorizada, relativamente ao tratamento a que o medicamento se destina.

Disponibiliza-se informação orientadora relativa às apresentações essenciais para a submissão de pedidos de comparticipação, de modo a dar cumprimento ao respetivo resumo das características do medicamento (tabela "Dimensionamento").

Poderá ser solicitada comparticipação para outras apresentações (tamanhos de embalagem/ dosagens/ formas farmacêuticas), desde que devidamente justificadas por forma a avaliar a sua necessidade/adequabilidade.
 

Comercialização

Após a notificação da decisão de comparticipação do preço do medicamento, este só será incluído nas listas e ficheiros de medicamentos comparticipados após a notificação de comercialização a efetuar pelo titular de AIM, ou pelo seu representante legal.

O titular de AIM terá que notificar o Infarmed, com uma antecedência não inferior a 15 nem superior a 30 dias, da data em que efetivamente inicia a comercialização do medicamento, tendo em conta todas as apresentações para as quais foi autorizada a comparticipação. Esta informação deve ser submetida no Sistema de Informação para a Avaliação das Tecnologias de Saúde (SIATS).

A data de início de comercialização deverá coincidir com o 1.º dia do mês.

A suspensão (interrupção temporária) ou cessação da comercialização deve igualmente ser comunicada ao Infarmed através do SIATS, nos separadores Ruturas ou Cessação da comercialização, respetivamente.
 

Caducidade

A comparticipação do medicamento caduca em todas as apresentações e dosagens, caso, em relação a uma delas, ocorra uma das seguintes situações:

  • O requerente não comercializar o medicamento no âmbito do SNS no prazo de um ano, a contar da notificação da autorização de comparticipação;
  • Se após o início da comercialização, o medicamento não estiver disponível no mercado por prazo superior a 90 dias.
     

Poderá consultar a lista definitiva dos medicamentos que será publicada mensalmente. 
 

Relatórios de avaliação 

Os relatorios de avaliação de comparticipação são disponibilizados após a finalização do procedimento. 
 

Indicadores de atividade

No âmbito da avaliação de pedidos de comparticipação de medicamentos são estabelecidos e monitorizados um conjunto de indicadores de atividade e divulgados os seus resultados (no separador respetivo).

A avaliação prévia hospitalar (APH) aplica-se aos medicamentos sujeitos a receita médica (MSRM) que se destinem a ser adquiridos pelas entidades tuteladas pelo membro do Governo responsável pela área da saúde, conforme definido no Capítulo IV, do Decreto-Lei nº 97/2015. 

A APH visa estabelecer as condições de aquisição de medicamentos pelos hospitais do SNS, tendo em conta:

  • Critérios técnico-científicos que demonstrem inovação terapêutica, ou equivalência terapêutica, para cada uma das indicações terapêuticas reclamadas;
  • Vantagem económica
     

Do processo de APH resulta a determinação de um preço máximo de aquisição para os hospitais do SNS e o estabelecimento de um contrato de avaliação prévia (Artigo 6º, DL n.º 97/2015).

No contrato de avaliação prévia são definidas as condições de utilização e as indicações terapêuticas para as quais o medicamento pode ser utilizado.
 

Relatórios de avaliação

Os relatorios de avaliação prévia são disponibilizados após a finalização do procedimento.
 

Monitorização

Desde o dia 10 de novembro de 2014 que a gestão dos pedidos de acesso dos doentes a medicamentos para o tratamento da hepatite C é realizado via o HEPC - Portal da Hepatite C, disponível na página eletrónica do Infarmed.

Com efeito, o despacho 1824-B/2015 do Gabinete do Secretário de Estado da Saúde, de 19 de fevereiro de 2015, alterado pelo despacho 7979-O/2015 do Gabinete do Secretário de Estado da Saúde, de 20 de julho de 2015, veio definir as competências dos vários intervenientes nos pedidos de acesso dos doentes a medicamentos para o tratamento da hepatite C, prevendo-se no ponto nº 3:

  • Monitorizar, supervisionar e auditar a utilização dos medicamentos para o tratamento da Hepatite C;
  • Prestação por parte da respetiva Comissão de Farmácia e Terapêutica das informações necessárias previstas no HEPC - Portal da Hepatite C.
     

Neste âmbito é da responsabilidade dos hospitais, a disponibilização da informação que é solicitada no HEPC - Portal da Hepatite sobre a utilização dos medicamentos para o tratamento da hepatite C, permitindo dessa forma monitorizar a efetividade real da terapêutica autorizada.

Deste modo, devem os hospitais, por intermédio dos médicos assistentes, e para cada um dos tratamentos autorizados para a hepatite C, procederem ao preenchimento dos seguintes campos de informação no HEPC - Portal da Hepatite C:

  • Data de início de tratamento;
  • Data de fim de tratamento;
  • Confirmação da realização do tratamento;
  • Duração total do tratamento;
  • Identificação do(s) medicamento(s) do tratamento;
  • Monitorização da carga vírica;
  • Informação de eventual suspensão do tratamento;
  • Informação de reações adversas;
  • Confirmação de avaliação às 12 semanas pós-tratamento;
  • Informação da Resposta Virológica Mantida.
     

Para obter mais informação, poderá consultar a área da Comissão Nacional de Farmácia e Terapêutica.
 

Indicadores de atividade

No âmbito da avaliação de pedidos de avaliação prévia de medicamentos são estabelecidos e monitorizados um conjunto de indicadores de atividade e divulgados os seus resultados (no separador respetivo). 

Autorização de Utilização Excecional (AUE)

Para medicamentos que já obtiveram autorização de introdução no mercado (incluindo novas indicações terapêuticas) mas cujo processo de APH ainda não se encontra concluído, e sempre que se verifique a ausência de alternativa terapêutica em que o doente corra o risco imediato de vida ou de sofrer complicações graves, os hospitais do SNS podem requerer ao Infarmed autorização para utilização do medicamento.

Os pedidos devem ser requeridos pelos hospitais, após cuidada avaliação da comissão de farmácia e terapêutica (CFT) da instituição. O requerimento é apresentado por doente (identificado através de siglas) mediante descrição da história clínica e fundamentação da imprescindibilidade do tratamento para o doente em causa. A submissão de pedidos para doente específico deverá ser efetuada no módulo "Autorização para doente específico" do portal SIATS.

O Decreto-Lei n.º 115/2017, de 7 de setembro, que deu uma nova redação ao artigo 25.º do Decreto-Lei n.º 97/2015, de 1 de junho, alterou as condições de AUE de medicamentos com autorização de introdução no mercado (AIM), estabelecendo que, desde a data de AIM e durante o prazo legalmente previsto para o procedimento de avaliação prévia, a cedência dos medicamentos objeto de AUE seja efetuada ao abrigo de Programa de Acesso Precoce (PAP) a medicamentos.

Neste contexto, o Programa de Acesso Precoce foi revisto através da Deliberação n.º 80/CD/2017 de 24 de Outubro, tendo o âmbito de aplicação do mesmo sido clarificado através da Circular Informativa n.º 167/CD/100.20.200.  Para cumprimento do pressuposto no artigo 16.º da Deliberação, o Infarmed publica mensalmente os dados referentes aos Programas de Acesso Precoce aprovados.

Nos casos em que o medicamento ou as indicações terapêuticas ainda não se encontram aprovadas, o pedido de utilização excecional é avaliado pela Direção de Avaliação de Medicamentos (DAM).

Uma das principais alterações introduzidas pelo Decreto-Lei n.º 97/2015 relativamente ao enquadramento regulamentar anterior foi o de iniciar a avaliação de tecnologias numa fase posterior à sua utilização no mercado (ex-post ou reavaliação), já com dados do seu valor em contexto real, e não apenas na fase inicial de estudo de financiamento, garantindo uma avaliação ao longo do ciclo de vida da tecnologia.

É neste contexto que a atual legislação estabelece a reavaliação da decisão de financiamento de medicamentos pelo SNS através de diferentes mecanismos:

  • reavaliação no contexto da monitorização do contrato e/ou no final do período de vigência do mesmo;
  • reavaliação oficiosa pelo Infarmed, definida no plano anual do SiNATS;
  • reavaliação no âmbito da aplicação do artigo 15.º do Decreto-Lei n.º 97/2015, de 1 de junho, relativo à exclusão da comparticipação.
     

De acordo com a legislação em vigor, do procedimento de reavaliação de medicamentos podem resultar diferentes decisões quanto ao seu financiamento pelo SNS, nomeadamente:

a) Descomparticipação dos medicamentos que:

  • Não demonstrem eficácia ou efetividade;
  • Apresentem preço 20 % superior às alternativas terapêuticas comparticipadas, não genéricas, utilizadas com a mesma finalidade terapêutica;
  • Apresentem menor valor terapêutico relativamente aos medicamentos comparticipados utilizados com a mesma finalidade terapêutica;
  • Não cumpram os atuais critérios de avaliação.

b) Correção de preços (PVP ou PVH)

c) Estabelecimento de limites de encargos

d) Alteração das guidelines de utilização (NOCs)

e) Estabelecimento de formas de controlo e monitorização de utilização

Orientações metodológicas nacionais

Vigoram ainda as orientações metodológicas elaboradas em 1998.

Orientações metodológicas europeias

EUnetHTA

O projeto EUnetHTAEuropean network for Health Technology Assessment foi estabelecido para criar uma rede eficaz e sustentável de Avaliação de Tecnologias de Saúde (ATS) em toda a Europa, através do desenvolvimento de um trabalho conjunto que permita obtenção de informação fiável, oportuna, transparente e transferível, contribuindo assim para ATS nos países europeus.

A EUnetHTA suporta a colaboração de várias organizações europeias de ATS, no qual Portugal participa através do Infarmed, e que representa uma mais-valia ao:

  • facilitar o uso eficiente dos recursos disponíveis para ATS
  • permitir a criação de um sistema sustentável de partilha de conhecimentos ATS
  • promover as boas práticas a nível de metodologias e processos de ATS.

No âmbito do projeto EUnetHTA, vários documentos são elaborados, destacando-se desde logo os resultados das avaliações conjuntas dos vários pilotos, assim como as orientações metodológicas para suporte a essas mesmas avaliações. Estes documentos não foram ainda validados para Portugal pela CATS mas, dado o seu interesse, é feita desde já a sua divulgação.
 

Avaliação conjunta (rápida ou completa)

Consiste em informação estruturada para avaliações rápidas ou completas de tecnologias de saúde, e que envolvem não apenas medicamentos como também dispositivos médicos e outras tecnologias de saúde.

Esta avaliação é o resultado conjunto, para o qual dois ou mais países e / ou organizações trabalham em conjunto para preparar avaliações partilhadas.

A EUnetHTA já finalizou várias avaliações conjuntas durante as designadas Joint Actions 1 e 2. Os resultados das avaliações dos pilotos já finalizados encontram-se disponíveis para consulta através das hiperligações a seguir identificadas.

Joint Assessments

HTA Core Model
 

EUnetHTA guidelines

No âmbito da EUnetHTA foram produzidas várias Orientações Metodológicas que permitem uma Avaliação Rápida da Eficácia Relativa (REA) de medicamentos e que são orientações sobre os desafios metodológicos com que se deparam os avaliadores de tecnologia de saúde aquando da realização dessas avaliações.

O principal objetivo é ajudar os avaliadores a interpretar a evidência e processar os dados que lhes são apresentados como parte de uma REA.

Estão disponíveis várias guidelines, nomeadamente:

  • Clinical endpoints
  • Composite endpoints
  • Surrogate endpoints
  • Safety
  • Health-related quality of life
  • Criteria for the choice of the most appropriate comparator(s)
  • Direct and indirect comparison
  • Internal validity
  • Applicability of evidence in the context of a relative effectiveness assessment
     

Mais informação sobre as guidelines da EUnetHTA encontra-se disponível para consulta através da hiperligação a seguir identificada: EUnetHTA Guidelines

O projeto Horizon Scanning tem como objetivo recolher e tratar, de forma sistemática, informação de várias fontes sobre a introdução de novas tecnologias no Serviço Nacional de Saúde. Este conhecimento permite não só um melhor planeamento das atividades do Infarmed nesta área, como também a antecipação de medidas que visem preparar o sistema de saúde para tecnologias que alterem de forma significativa a prestação de cuidados de saúde, a nível organizacional, orçamental, entre outros.

Este é um projeto que assenta na colaboração de várias direções do Infarmed, integrando a perspetiva de investigação e desenvolvimento, regulamentar, de avaliação de tecnologias de saúde e de monitorização das tendências de consumo e despesa.

A primeira fase do projeto iniciou-se no segundo trimestre de 2018, abrangendo o setor do medicamento, tendo sido solicitada a colaboração de várias empresas do setor farmacêutico no sentido de reunir informação sobre os pedidos de financiamento de medicamentos a serem submetidos até final de 2019 para novas substâncias ativas, novas indicações e primeiros genéricos/biossimilares - Relatório 2018.

Irá ser solicitado, anualmente, aos parceiros a atualização desta informação que será integrada com informação proveniente da Agência Europeia do Medicamento (EMA).